«En Voz Rara» persigue movilizar el debate sobre la revisión de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos y pediátricos y ser un altavoz de la comunidad que vive y trabaja con enfermedades raras.
Mientras en Europa crece el interés por las terapias huérfanas y la industria mantiene su apuesta decidida por la innovación en el campo de las enfermedades raras, en España se ralentiza el acceso a los medicamentos para los pacientes en todos los ámbitos. Esta es una de las principales conclusiones del ‘Estudio sobre la propuesta de cambio de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos’, realizado en mayo de 2021 por el Instituto para la Investigación y Formación en Salud (IFSA). El documento, que se ha presentado en el marco de un encuentro con expertos organizado por nuestra Fundación, en colaboración con Sanofi Genzyme, forma parte de ‘En Voz Rara’, una iniciativa que persigue movilizar el debate sobre la revisión de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos y pediátricos y ser un altavoz de la comunidad que vive y trabaja con enfermedades raras.
En este contexto también se ha celebrado el encuentro ‘El hoy y el mañana de las Enfermedades Raras’ en el que han participado nuestro presidente, Manuel Pérez, y Álvaro Lavandeira, abogado de IFSA Salud, quienes han destacado la importancia de acelerar la disponibilidad de medicamentos huérfanos que permitan tratar de forma efectiva a las más de tres millones de personas que sufren enfermedades raras en España. «El Sistema Nacional de Salud debe sostener el principio de universalidad de las prestaciones sanitarias. Sin embargo, esto no se está cumpliendo: los tiempos de espera para lograr la financiación pública de un medicamento huérfano están aumentando, alcanzando los 33,1 meses de media, siendo el precio su principal freno”, ha señalado Manuel Pérez. De los 5 medicamentos huérfanos que lograron financiación pública en 2020, 3 de ellos tuvieron que esperar más de 4 años para obtener una decisión de precio y reembolso.
Raquel Tapia, directora general de Sanofi Genzyme en España, ve en la actual revisión de la normativa «una oportunidad para impulsar la investigación en el 95% de enfermedades raras para las que aún no se dispone de un tratamiento efectivo. La apuesta de nuestro sector por la investigación es clara, tal y como ha concluido el estudio, y los cambios normativos deben agilizar la llegada de las nuevas soluciones terapéuticas que permitan mejorar la calidad de vida de las personas que sufren enfermedades raras».
Impacto del cambio de la normativa europea
En el año 2000 se aprobó una nueva legislación europea que regulaba la aprobación de fármacos para Enfermedades Raras que, entre otras cosas, propició un despegue claro de la investigación: una cuarta parte de las aprobaciones anuales de nuevos fármacos son ya para patologías poco frecuentes (de apenas 8 medicamentos en el año 2000 a los 169 de hoy)1. En España, este salto también ha sido exponencial: en sólo una década los proyectos de investigación clínica han crecido un 88% en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes. El 25 de noviembre de 2020, la Comisión Europea comunicó la decisión de revisar la legislación vigente de medicamentos huérfanos y pediátricos con el objetivo de acelerar la investigación en este campo y agilizar los procesos de aprobación de los medicamentos huérfanos.
En este contexto nace ‘En Voz Rara’, una iniciativa que tiene como objetivo movilizar el debate sobre la revisión de la normativa y ser un altavoz de la comunidad de enfermedades raras. A través de una plataforma digital, las principales organizaciones, entidades y expertos podrán acceder a recursos informativos y establecer un diálogo sobre los puntos clave de la revisión de la normativa. El ‘Estudio sobre la propuesta de cambio de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos’ y su jornada de presentación forman parte de este proyecto, que continuará con un ciclo de encuentros virtuales y terminará con una jornada de presentación de conclusiones en 2022.
